La FDA approva il pirfenidone per rallentare la fibrosi polmonare idiopatica

Da oggi i pazienti statunitensi affetti da fibrosi polmonare ideopatica potranno utilizzare un farmaco a base di pirfenidone per rallentare il decorso della malattia.

A seguire il comunicato stampa dell’Osservatorio malattie rare

FDA approva Esbriet® (pirfenidone) per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica negli Stati Uniti

• Negli USA i pazienti affetti da IPF, patologia polmonare irreversibile e fatale 1, sono circa 100.000
Esbriet® è stato approvato all’interno del programma ‘breakthrough designation’ dell’FDA

Basilea 17 ottobre 2014 -Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato ieri che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha approvato Esbriet® (pirfenidone) come trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) negli Stati Uniti. L’IPF è una malattia fatale, causata dalla progressiva cicatrizzazione dei polmoni (fibrosi), che rende la respirazione difficoltosa impedendo a cuore, muscoli e organi vitali la ricezione di ossigeno sufficiente per funzionare correttamente. Si tratta di una patologia che può progredire rapidamente o lentamente, ma nella fase finale i polmoni si induriscono fino a smettere di funzionare completamente.2

“Questa è una giornata storica per i pazienti statunitensi e i loro familiari, che convivono con questa patologia mortale e incurabile” – ha dichiarato Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer and Head of Global Product Development di Roche – “Con l’approvazione di Esbriet negli Stati Uniti, finalmente le persone affette da IPF hanno a disposizione un farmaco approvato dall’FDA che può rallentare la progressione della malattia.”

L’approvazione di Esbriet è basata sui dati provenienti da un ampio studio di Fase III, controllato con placebo, denominato ASCEND, e supportata da altri due grandi studi di fase III, gli studi CAPACITY 1 e 2. Nello studio ASCEND i pazienti che hanno assunto Esbriet hanno dimostrato un ritardo nel declino della funzionalità polmonare rispetto ai pazienti ai quali è stato somministrato il placebo, dimostrando il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio, che in questo caso era rappresentato dalla variazione percentuale della Capacità Vitale Forzata, una misura del corretto funzionamento dei polmoni basata sulla quantità di aria che il paziente può espirare con forza dopo aver inspirato il più profondamente possibile.
Gli eventi avversi più seri osservati nei pazienti che hanno assunto Esbriet, messi a confronto con quelli osservati nei pazienti che hanno assunto solo il placebo, sono stati i seguenti: aumento degli enzimi epatici presenti nel sangue (un indicatore di danno epatico; 3,7% contro 0,8%), sensibilità alla luce o eruzioni cutanee (9,0% contro 1,0%) ed effetti collaterali gastrointestinali, che hanno determinato l’interruzione del trattamento nel 2,2% dei pazienti rispetto al’1% di coloro che hanno assunto il placebo.

L’approvazione di Esbriet negli Stati Uniti non sarebbe stata possibile senza i 12 anni di impegno da parte di InterMune, società biotecnologica con sede a Brisbane, in California, che si è dedicata alla sviluppo di farmaci per l’IPF e altre gravi patologie correlate alla fibrosi. Il 29 settembre 2014 Roche ha annunciato il completamento dell’acquisizione di InterMune, in seguito a un accordo definitivo di fusione siglato il 24 agosto 2014.
“Fino ad oggi le 100.000 persone con l’IPF che vivono negli Stati Uniti non disponevano di un trattamento approvato dall’FDA” – ha dichiarato Jonathan Leff, M.D., Executive Vice President of Research and Development di InterMune – “l’approvazione non sarebbe stata possibile senza il coraggio dei pazienti, dei loro familiari e della comunità medica che ha partecipato agli studi clinici di Esbriet.”

Informazioni sull’IPF
La Fibrosi Polmonare Idiopatica colpisce approssimativamente 100.000 persone negli Stati Uniti e tra le 80.000 e le 110.000 in Europa. Si tratta di una patologia irreversibile e infine fatale, caratterizzata da una progressiva perdita della capacità di assorbimento dell’ossigeno da parte dei polmoni, dovuta alla loro cicatrizzazione.1,2 La causa è sconosciuta e non esiste una cura definitiva. L’IPF causa inevitabilmente mancanza di fiato e la distruzione del tessuto polmonare sano, anche se alcune persone possono manifestare periodi di stabilità in presenza della patologia. 2-5 La sopravvivenza mediana alla diagnosi varia tra i due e i cinque anni, mentre il tasso di sopravvivenza a cinque anni si aggira tra il 20% e il 40%.2,6 L’IPF si manifesta tipicamente in persone di età superiore ai 45 anni e tende a colpire in percentuale leggermente maggiore gli uomini rispetto alle donne.1

Informazioni su Esbriet

Esbriet è un farmaco orale per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Il meccanismo di azione di Esbriet non è noto, anche se si ritiene che interferisca con la produzione di TGF –beta (Transforming Growth Factor Beta), una piccola proteina coinvolta nel meccanismo di crescita cellulare, e con la sintesi del TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor-alfa), una proteina di piccole dimensioni coinvolta nel processo infiammatorio.
All’inizio di quest’anno, la FDA ha concesso a Esbriet la designazione di ‘Breakthrough Therapy’ sulla base dei dati positivi della sperimentazione clinica ASCEND, la gravità e la natura fatale dell’IPF. Esbriet ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti.

Esbriet è stato sviluppato da InterMune per l’uso negli Stati Uniti, in Europa e in altri paesi. L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata accordata nel 2011 in tutti i 28 paesi dell’Unione Europea (UE) per il trattamento dei pazienti adulti con IPF da lieve a moderata, e da allora è stata concessa anche in Norvegia, Islanda e Canada.
Informazione su Roche

Con sede a Basilea, Svizzera, Roche è leader nella ricerca sanitaria con punti di forza nei settori farmaceutico e diagnostico. Roche è la più grande azienda di biotecnologie al mondo, con farmaci innovativi nelle aree oncologia, immunologia, malattie infettive, oftalmologia e neuroscienze. Roche è anche leader mondiale nella diagnostica in vitro e della diagnostica istologica del cancro, ed è un capofila nella gestione del diabete. La strategia sanitaria personalizzata di Roche mira a fornire farmaci e mezzi diagnostici che permettano miglioramenti tangibili della salute, della qualità della vita e della sopravvivenza dei pazienti. Fondata nel 1896, Roche fornisce importanti contributi alla salute globale da più di un secolo. Ventiquattro farmaci sviluppati da Roche sono inclusi nelle liste dei medicinali essenziali dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, tra i quali antibiotici salvavita, antimalarici e chemioterapici.

Nel 2013 il Gruppo Roche ha impiegato oltre 85.000 persone in tutto il mondo, ha investito 8,7 miliardi di franchi svizzeri in R & S e ha registrato un fatturato di 46,8 miliardi di franchi svizzeri. Genentech, negli Stati Uniti, è interamente di proprietà del Gruppo Roche. Roche è l’azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone.

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