Pirfenidone, Breakthrough Therapy

Fibrosi Polmonare Idiopatica, Pirfenidone di InterMune riceve la designazione di “Breakthrough Therapy” dall’FDA

 InterMune, Inc. ha annunciato il 17 luglio che il pirfenidone ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” da parte dell’Agenzia del Farmaco Statunitense, la Food and Drug Administration (FDA). Pirfenidone è un trattamento per pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) attualmente approvato in Europa ma non ancora approvato negli USA.

Questa designazione è riservata ai farmaci destinati a trattare una patologia grave, per i quali esistano evidenze cliniche preliminari che il farmaco possa dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti, misurabile attraverso uno o più endpoint clinicamente significativi. Come descritto nell’FDA Fact Sheet: Breakthrough Therapies, “se un farmaco viene designato come breakthrough therapy, l’FDA dovrà accelerare lo sviluppo e la revisione di tale farmaco”.
In maggio, InterMune ha nuovamente presentato la richiesta di New Drug Application (NDA) per il pirfenidone, che prevede una revisione FDA dopo sei mesi, ai sensi del Prescription Drug User Fee Act.

“La designazione di Breakthrough Therapy sottolinea la forte necessità di aiutare i pazienti nella lotta a questa patologia irreversibile e fatale, considerando che attualmente negli USA i pazienti non dispongono di alcun farmaco approvato dall’FDA” – ha detto Dan Welch, Chairman, Chief Executive Officer and Presidente di InterMune. – Siamo lieti che l’FDA abbia riconosciuto l’importanza del pirfenidone come una nuova potenziale terapia per l’IPF, una patologia con un grande bisogno medico insoddisfatto.”

 Informazioni su pirfenidone

Il pirfenidone è un agente attivo per via orale, antifibrotico che inibisce la sintesi del TGF –beta (Transforming Growth Factor Beta) un mediatore chimico che regola numerose funzioni cellulari, quali la proliferazione e la differenziazione, e svolge un ruolo chiave nella fibrosi. Il pirfenidone inibisce inoltre la sintesi del TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor-alfa), una citochina nota per avere un ruolo attivo nel processo infiammatorio.

Il 28 febbraio 2011, la Commissione Europea (UE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Esbriet® (pirfenidone) per il trattamento di pazienti adulti affetti da IPF da lieve a moderata. L’approvazione ha autorizzato la commercializzazione di Esbriet in tutti i 28 Stati membri dell’UE. Sin da allora, Esbriet è stato approvato per la commercializzazione in Norvegia e Islanda. Nel 2011, InterMune ha introdotto sul mercato pirfenidone in Germania con il nome commerciale Esbriet ed Esbriet è ora disponibile in commercio anche in vari Paesi europei, tra cui Francia, Italia e Regno Unito.

Il 1° ottobre 2012, Health Canada ha approvato Esbriet per il trattamento dell’IPF di entità da lieve a moderata in pazienti adulti. Health Canada ha assegnato ad Esbriet priorità di revisione (Priority Review) e ha completato il riesame accelerato secondo le linee guida standard di 180 giorni. InterMune ha lanciato Esbriet in Canada nel mese di gennaio 2013.

Il pirfenidone è stato commercializzato come Pirespa® dal 2008 in Giappone e dal 2012 in Corea del Sud da Shionogi & Co. Ltd. Sotto diversi nomi commerciali, pirfenidone è anche approvato per il trattamento dell’IPF in Cina, India, Argentina e Messico.

Il pirfenidone non è approvato per la vendita negli Stati Uniti.

Informazioni sull’IPF

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia irreversibile e fatale che è caratterizzata da una progressiva perdita della funzione polmonare a causa di fibrosi (cicatrizzazione) nei polmoni, i quali sono ostacolati nella loro capacità di assorbire ossigeno. L’IPF provoca inevitabilmente mancanza di respiro ed una compromissione della funzionalità polmonare e della tolleranza all’attività fisica. I pazienti affetti da IPF seguono decorsi clinici diversi ed imprevedibili, per cui non è possibile prevedere se un paziente progredirà lentamente o rapidamente, oppure quando il tasso di compromissione potrà cambiare. Ai periodi di stabilità clinica transitoria nell’IPF, sussegue la progressione continua della malattia. Il tempo di sopravvivenza mediano dalla diagnosi è di 2-5 anni, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni di circa il 20-40%, che rende l’IPF più letale di molti tumori, compresi i tumori della mammella, dell’ovaio e del colon retto. L’IPF si manifesta in genere in pazienti di età superiore a 45 anni e tende a colpire in misura lievemente maggiore gli uomini rispetto alle donne.

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