By SenzaBarcode Redazione 
Farmaci orfani: il 20 Settembre a Roma, Istituto Luigi Sturzo, Via delle Coppelle, 35. II edizione dell’Orphan Drug Day organizzato da Osservatorio Malattie Rare.
Il Regolamento CE 141 del 2000 ha rappresentato uno straordinario incentivo alla ricerca e sviluppo di terapie finalizzate a trattare sindromi rare ed orfane di approcci terapeutici. Questa normativa ha potuto sviluppare i propri benefici grazie ad una stabilità legislativa che ha consentito investimenti di lungo periodo. Gli approcci terapeutici che ne sono scaturiti si sono dimostrati efficaci nel trattare condizioni prive di alcuna alternativa terapeutica dimostrando efficacia di lungo periodo nel trattamento di tali condizioni.
In questo momento è in atto una discussione in merito all’opportunità di rivedere la Comunicazione 2003/c178/02 che ha declinato i principi della 141 in dettami operativi. In quale direzione sta andando questa revisione? Con quali opportunità per settore e Paese? E quali rischi? In che modo l’Italia sta contribuendo alla discussione?
Il programma
9.30 Registrazione Partecipanti
9:45 Apertura dei lavori: Sen. Laura Bianconi, coordinatore Orphan Drug Day
10.00 Lectio Magistralis su “15 anni di successi della normativa europea sui farmaci orfani”
• Dott.ssa Laura Fregonese – Scientific Officer Orphan Medicines, EMA
10:20 Efficacia dei farmaci orfani: le evidenze di lungo termine nella pratica clinica
• Dott. Andrea Bartuli – Responsabile U.O.C di Malattie Rare e Genetica Medica. Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero. Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS
10:40 Prima e dopo l’avvento dei farmaci orfani: pazienti di 2° generazione
• Dott.ssa Simona Bellagambi – EURORDIS
11:00 La normativa UE sui farmaci orfani: nuovi indirizzi, rischi e opportunità
• Dott. Armando Magrelli – Delegato Italiano al COMP e allo SAWP, Centro Nazionale Malattie Rare/Iss
11:30 – 12:45 Tavola rotonda: Come si può replicare il successo nei prossimi 15 anni?
Modera: Dott.ssa Ilaria Ciancaleoni Bartoli (direttore Osservatorio Malattie Rare)
Partecipano:
• On. Elisabetta Gardini* – Membro Commissione ENVI Parlamento Europeo
• On. Vito de Filippo* – Sottosegretario Ministero della Salute con delega alle Malattie rare
• Dott. Renato Botti* – Direttore Generale della Direzione Generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute
• Dott.ssa Domenica Taruscio – Direttore CNMR, Istituto Superiore di Sanità
• Dott. Pierluigi Russo – Direttore Ufficio Programmazione Strategica AIFA
• On. Paola Binetti – Membro Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati
• Dott. Ugo Capolino Perlingieri (coordinatore GdL Malattie rare Assobiotec)
12:45-13:00 per la conclusione dei lavori è stato invitato il Ministro della Salute Beatrice*
*in attesa di conferma
O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare
Foto: Orphan Drug Day 2015