Emofilia B, Alprolix® ottiene il rimborso in Italia

Alprolix®. Il farmaco di SOBI era stato approvato dall’UE nel maggio 2016. È indicato sia per il trattamento on demand che in regime di profilassi.

Swedish Orphan Biovitrum s.r.l (Sobi™) ha annunciato oggi che Alprolix® (eftrenonacog alfa), un fattore IX umano ricombinante con tecnologia di fusione Fc a emivita prolungata per il trattamento dell’emofilia B, è stato approvato per il rimborso in Italia. L’approvazione è stata pubblicata nella Gazzetta Ufficiale Italiana con determina n. 196/2017. Alprolix® è al momento l’unica terapia a base di fattore IX ricombinante con tecnologia di fusione Fc approvata per il rimborso in Italia per il trattamento dell’emofilia B.

“L’approvazione per il rimborso di Alprolix® è un traguardo importante per le persone che vivono con l’emofilia B in Italia, che possono ora trarre beneficio da una terapia che può offrire l’opportunità di una protezione prolungata dai sanguinamenti, assieme ad una riduzione delle infusioni”, ha detto Alessandra Antonello, Direttore Medico di Sobi Italia.

Alprolix® è indicato sia per il trattamento on demand che per la profilassi in pazienti con emofilia B trattati in precedenza

In regime di profilassi, il dosaggio iniziale raccomandato è di 50 UI/Kg ogni sette giorni o di 100 UI/Kg ogni dieci giorni, con la possibilità di regolare l’intervallo in base alla risposta individuale.

“Sobi si impegna a sviluppare terapie innovative e a renderle disponibili per migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie rare”, ha detto Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia. “Ora il nostro obiettivo principale è assicurare ai pazienti di ogni parte d’Italia un accesso tempestivo e sostenibile a questa nuova opportunità terapeutica”.

Alprolix® è già stato approvato per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti nel marzo 2014 e nell’Unione Europea nel maggio 2016.

A proposito di Alprolix®

Alprolix® (eftrenonacog alfa) [Fattore di coagulazione IX (Ricombinante), Proteina di Fusione Fc], è una terapia con fattore di coagulazione ricombinante sviluppata per l’emofilia B con l’utilizzo della tecnologia di fusione Fc per prolungarne la circolazione nel corpo. È progettata fondendo il fattore IX alla porzione Fc dell’immunoglobulina G di sottoclasse 1 (IgG1), una proteina comunemente presente nel corpo umano, che consente ad Alprolix® l’utilizzo di un percorso naturale per prolungare il tempo in cui la terapia rimane nel corpo (emivita). Nonostante la tecnologia di fusione Fc sia stata usata per più di 15 anni, Bioverativ e Sobi l’hanno ottimizzata e sono le prime aziende a utilizzarla nel trattamento dell’emofilia. Alprolix® è stato sviluppato usando una linea cellulare in un ambiente libero da additivi animali e umani.

Alprolix® è approvato e commercializzato da Bioverativ per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti, in Giappone e in Canada. È approvato anche in Australia, Nuova Zelanda, Brasile e altri Paesi, e Bioverativ detiene i diritti di commercializzazione in queste regioni. È autorizzato anche nell’Unione Europea, in Islanda, Liechtenstein, Norvegia e Svizzera, dove è commercializzato da Sobi.

A proposito dell’emofilia B

L’emofilia B è causata da un’attività sostanzialmente ridotta o assente del fattore IX, che è necessario per la normale coagulazione del sangue.[i] La World Federation of Hemophilia stima che attualmente circa 28.000 persone nel mondo abbiano una diagnosi di emofilia.[ii]

Le persone affette da emofilia B possono soffrire di episodi emorragici alle articolazioni e ai muscoli, che causano dolore, ridotta mobilità e danno articolare irreversibile. Nei casi peggiori, questi episodi emorragici possono causare il sanguinamento di organi ed emorragie che mettono a rischio la vita del paziente. Le infusioni di fattore IX sostituiscono temporaneamente i fattori di coagulazione necessari a risolvere il sanguinamento e, se usate a scopo profilattico, evitano nuovi episodi di sanguinamento.

A proposito di Sobi

Sobi è un’azienda farmaceutica multinazionale dedicata alle malattie rare. La missione di Sobi è sviluppare e distribuire terapie e servizi innovativi per migliorare la vita dei pazienti. Il portfolio di prodotti si concentra principalmente sull’emofilia, l’infiammazione e le malattie genetiche. Sobi commercializza anche un portfolio di prodotti e farmaci per le malattie rare in Europa, Medio Oriente, Nord Africa e Russia per aziende partner. Sobi è pioniera nelle biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica delle proteine e nella produzione di farmaci biologici. Nel 2016, Sobi ha registrato un fatturato totale di 5,2 miliardi di Corone Svedesi (608 milioni di dollari) e ha circa 760 dipendenti. Il titolo (STO: SOBI) è quotato al Nasdaq di Stoccolma. Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito SOBI.

A proposito della collaborazione fra Bioverativ e Sobi

Bioverativ e Sobi collaborano allo sviluppo e commercializzazione di Alprolix® e ELOCTATE/Elocta®. Bioverativ detiene i diritti sullo sviluppo finale e la commercializzazione in Nord America e in tutte le altre regioni del mondo ad esclusione del territorio Sobi, e ha la responsabilità per lo sviluppo di ELOCTATE e Alprolix®. Sobi detiene I diritti sullo sviluppo finale e la commercializzazione nel territorio Sobi (essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e la maggior parte dei mercati del Medio Oriente).

Bioverativ è stato creato come uno spin-off del settore emofilia di Biogen e si è separato ufficialmente da Biogen il 1 Febbraio 2017. Bioverativ è una società indipendente quotata in borsa, con sede centrale a Waltham, Massachusetts, USA. Per un periodo di tempo transitorio, in attesa che Bioverativ ricevesse le licenze per ELOCTATE e ALPROLIX®, le due aziende Bioverativ e Biogen collaboreranno ai prodotti.

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